毎年4月17日は「世界血友病デー」です。バクスターは、「世界血友病デー」を記念し、ヘモフィリア友の会全国ネットワークの賛同を得て、血友病患者さんを対象としたウェブ公開セミナー「より良い家庭治療を目指して～患者さんと共に考える～」を2013年4月17日に開催します。このウェブ公開セミナーでは、荻窪病院血液科の小島賢一先生と独立行政法人国立病院機構大阪医療センター感染症内科の西田恭治先生を座長に迎え、パネリストとして血友病患者さんとそのご家族も登壇し、体験談などを交えた講演を放映します。血友病患者さんをはじめ、どなたでもインターネットを通じてコンピューターから視聴することができます。詳しい参加方法は、血友病治療についての当社情報サイト「ヘモフィリアステーション」（
http://www.hemophilia-st.jp/）にてご案内しています。
バクスターは、2010年4月より医療従事者を対象としたウェブ学術講演会「Baxweb」を実施し、血友病専門医から全国の血友病診療医や医療従事者へ治療の最新情報を発信しています。日本では、約5,000人の血友病A患者さんが全国約1,000施設の医療機関に分散して受診していることもあり、血友病治療に関する最新情報が実際に診察している臨床医に届きにくいといわれています。また、患者さん同士の情報交換やコミュニケーションの機会も限られている場合があります。そこで、これまでに医療従事者向けのウェブ学術講演会で培ったノウハウを活用し、患者さんを対象としたウェブ公開セミナーを昨年新たに開催しました。本年は第2回の患者さん向けのウェブ公開セミナーとなります。ウェブ公開セミナーは、全国どこからでもインターネットに接続可能なコンピューターがあれば参加することができます。
◆「世界血友病デー」について
毎年4月17日は「世界血友病デー」に定められています。「世界血友病デー」は、血友病およびその他の血液凝固異常症を啓発することを目的として、世界血友病連合（World Federation of Hemophilia, WFH）の創設者であるフランク・シュネーベル氏（Frank Schnabel）を称え、1989年に制定されました。2013年の「世界血友病デー」のテーマは、「Close the Gap」（治療格差をなくそう）です。
世界血友病連合が1963年に創設され、血友病治療の向上への取り組みを開始してから本年で50年目を迎えます。世界血友病連合によると、世界の血液凝固異常症患者さんのうち約75%が適切な治療を受けられずにいるとされ、フォンビルブランド病や稀な血液凝固因子欠乏症においては、さらに高い割合の患者さんが適切な治療を受けられずにいるといわれています。
◆血液凝固異常症領域の研究開発について
バクスターは、イノベーションをもたらす可能性のある広範な研究開発パイプラインを通して、血友病患者さんの負担を軽減する方法を継続的に模索しています。バクスターインターナショナルインクは現在、以下を含む血液凝固異常症の治療研究に取り組んでいます。
◎長時間作用型の遺伝子組換え型血友病A治療薬（BAX 855）：
第II/III相臨床試験を実施中
◎遺伝子組換え型血友病B治療薬（BAX 326）：
2012年9月に米国食品医薬品局（FDA）へ生物学的製剤承認申請（BLA）
◎血友病インヒビター治療薬：
・「FEIBA NF」（乾燥人血液凝固因子抗体迂回活性複合体）の
定期投与療法について、2013年2月に米国食品医薬品局（FDA）へ
生物学的製剤承認申請（BLA）
・遺伝子組換え活性型第VII因子の第III相臨床試験を2013年上期に開始予定
◎遺伝子組換え型フォンビルブランド病治療薬（BAX 111）：
第III相臨床試験を実施中
◎血友病Bの遺伝子治療：
遺伝子治療技術を活用した血友病Bの治療法の開発と製品化について、
チャタム・セラピューティックスLLC（Chatham Therapeutics, LLC）と
2012年6月に提携
血友病治療においては、一人ひとりの患者さんの年齢や出血頻度、ライフスタイルに応じた個別化医療が徐々に進展しています。個別化医療は、従来のすべての患者さんに対応した万能的な医療ではなく、患者さんごとに異なるニーズに対応した治療のアプローチです。バクスターは、個別化医療の重要性を早くから認識し、世界に先駆けて研究に取り組み、患者さん一人ひとりの固有のニーズに対応し転帰を改善することを目的とした臨床開発を進めています。
◆支援活動について
世界の血友病患者さんの診断と治療の促進に向け、バクスターは患者さんの血友病治療へのアクセス向上と患者さんおよび医療従事者の教育支援に取り組んでいます。
バクスターは、世界血友病連合の「Global Alliance of Progress（GAP）」（血友病治療の発展のための国際同盟）の創設時の出資者です。GAPは、発展途上国における血友病の診断の促進と治療の向上を目的とした、10ヵ年の取り組みで2012年に終了しました。新たな10ヵ年の取り組みとして、GAP IIが2013年に発足し、バクスターはGAP IIのビジョナリーパートナーとして創設に寄与しました。GAP IIは、世界で新たに血液凝固異常症と特定または診断される患者数を2023年までに50,000人増加させることを目標としています。
また、世界血友病連合や人道支援団体であるアメリケアーズへの協力を通して、バクスターは恵まれない国や地域に血友病治療薬を無償提供しています。
◆血友病について
血友病は、主として男性に発症する遺伝性の血液凝固異常症であり、血液が凝固するために必要な凝固たん白を十分に産生することができない、または凝固たん白が欠乏している疾患です（3）。血液凝固第VIII因子が欠乏しているのが血友病A、第IX因子が欠乏しているのが血友病Bです（1）。血液中の血液凝固因子が不足すると、止血に時間がかかり、内出血などにより激しい痛みや関節症をともなう可能性があります（1）。また、適切な治療が施されなければ、生命の危険にさらされる恐れもあります（1）。血友病は遺伝性の疾患ですが、患者の約30%は家族歴がなく、遺伝子の突然変異に起因します（5）。世界血友病連合によると、全世界に40万人以上の血友病患者がいるとされ、人種や経済圏に関係なく発症します（3）。日本には、4,627人の血友病A患者および990人の血友病B患者がいると報告されています（6）。
◆フォンビルブランド病について（4）
フォンビルブランド病は、血液凝固異常症のひとつで、血液が凝固するために必要な凝固たん白であるフォンビルブランド因子の欠乏または機能障害に起因し、男女ともに罹患します。罹患率は欧米では1%程度と推計されていますが、症状が軽度である場合が多いため、フォンビルブランド病の罹患を自覚している患者は限られています。フォンビルブランド病罹患者の約90%は診断されていないとの報告もあります。日本には、1,035人のフォンビルブランド病患者がいると報告されています（6）。
◆バクスター株式会社について
バクスター株式会社は、腎不全、血友病、輸液、麻酔、疼痛管理の領域に特化した世界的なヘルスケアカンパニー、米バクスターインターナショナルインクの日本法人です。医薬品、医療機器、バイオテクノロジーを中心とした医療サービスを患者さんや医療現場に提供し、医療に新たな価値を創造します。
1. Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia. Accessed on: 24 August 2011.
2. A Study of Reported Factor VIII Use around the World. J.S. Stonebaker, et al. Haemophilia (2009), 1-14. Blackwell Publishing Ltd.
3. What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Accessed on: 29 June 2011.
4. The Basic Science, Diagnosis, and Clinical Management of von Willebrand Disease. (2008)
5. Hemophilia A. National Hemophilia Foundation. Accessed on: 29 June 2011.
6. 厚生労働省委託事業「血液凝固異常症全国調査」2012年度報告書
